C'est, pour reprendre le titre d'un documentaire célèbre, une vérité qui dérange. Un dysfonctionnement majeur dans la recherche médicale, qui non seulement gaspille des centaines de millions d'euros, voire davantage, mais prélève aussi sa dîme en vies humaines. C'est le scandale de toutes ces molécules testées avec succès, études à l'appui, sur des rongeurs mais qui, lorsqu'on est passé à la phase coûteuse de l'essai clinique (sur l'humain), n'ont plus eu aucun effet significatif.
Si j'en parle aujourd'hui, c'est parce que, dans un récent article publié par Nature, le chercheur américain Steve Perrin dénonce ce dysfonctionnement avec force et sans pitié. "Même quand les études sur l'animal suggèrent qu'un traitement sera efficace et sans danger, plus de 80 % des médicaments potentiels échouent quand on les teste sur les gens", résume-t-il d'emblée. Or, poursuit le texte, "les séries d'essais cliniques entrepris pour un traitement potentiel peuvent coûter des centaines de millions de dollars. Les coûts humains sont encore plus grands : les patients souffrant d'une maladie évolutive mortelle peuvent n'avoir qu'une seule chance d'essayer un traitement expérimental prometteur. Typiquement, les essais cliniques exigent des patients qu'ils s'engagent pour un an de traitement voire davantage, période pendant laquelle ils sont exclus d'autres options expérimentales", lesquelles pourraient avoir de meilleures chances de succès...
Steve Perrin est le directeur général mais aussi le directeur scientifique de l'ALS Therapy Development Institute, un centre de recherche indépendant à but non lucratif qui travaille sur le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Aussi connue sous le nom de maladie de Charcot, c'est la maladie des neurones moteurs dont souffre le cosmologiste britannique Stephen Hawking. Comme l'explique Steve Perrin, au cours de la décennie passée, une dizaine de traitements potentiels pour la SLA, qui avaient montré leur efficacité sur l'animal, sont arrivés jusqu'au stade de l'essai clinique. Au total, plusieurs milliers de patients ont été enrôlés pour ces essais. Tous les médicaments sauf un se sont alors révélés inefficaces et le seul qui ait montré quelque effet n'entraîne pas de réel bénéfice en termes de survie des malades...
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