Un médicament administré à des patients à un stade précoce de la maladie a bloqué la production d’une protéine délétère. Cet essai ouvre les portes à une possible guérison de la maladie.
Une avancée formidable. C’est ainsi que les spécialistes de la maladie de Huntington (autrefois appelée chorée) qualifient l’annonce faite le 11 décembre concernant un essai de thérapie génique. Rare et héréditaire, la maladie de Huntington est la plus fréquente des maladies neurodégénératives du système nerveux central. Cette maladie génétique se caractérise par la mutation du gène codant responsable de la production d’une protéine toxique, la huntingtine, qui entraîne la destruction progressive de neurones dans le striatum, l’une des zones clés du cerveau.