Installé sur le campus de l’hôpital Necker, à Paris, l’Institut des maladies génétiques, Imagine, se définit comme un « tube à essai » géant. Ici, patients, médecins et chercheurs se croisent au quotidien. Avec une même obsession : les maladies orphelines.
Arrivé depuis moins d’un an chez Imagine, l’américain Alexion est l’un des pionniers du médicament « orphelin ». Fondée en 1992 par Leonard Bell, un scientifique de l’université Yale, dans le Connecticut, cette « biotech » est l’inventeur du Soliris, indiqué pour le traitement des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne.
Cette maladie très rare, à l’origine d’anémie sévère, est liée à une mutation génétique que l’on ne sait pas corriger. La molécule d’Alexion permet de réduire de façon importante les symptômes et de diminuer le recours aux transfusions. Elle doit être prise à vie.
