Ma très chère thérapie génique

LA MÉTHODE SCIENTIFIQUE par Nicolas Martin
09/12/2019
58 MIN

Qu’est-ce que la thérapie génique ? Comment fonctionne-t-elle ? Quelles sont les limites techniques et technologiques de ces thérapies ? Quelles sont les maladies pour l’instant concernées par ces approches ? Quels sont les médicaments déjà commercialisés et pourquoi leurs coûts sont aussi élevés?

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique pour soigner une maladie, soit en important un gène sain, soit en modifiant le gène défectueu• Crédits : Andrew Brookes - Getty

Le Téléthon 2019 a permis de récolter près de 75 millions d’euros ce week-end. Trente-deux ans après sa création, la thérapie génique est devenue une réalité. Il y a aujourd’hui dans le monde une dizaine de médicaments en circulation, la plupart pour traiter des maladies rares, mais la thérapie génique est porteuse de nombreuses promesses notamment dans le traitement du cancer, voire pour lutter contre le VIH. Mais la route qui mène vers une généralisation de ces traitements est encore semées d’embûches, et notamment d’une de taille : celle du prix des médicaments, qui peuvent se chiffrer en centaines de milliers, voire en millions de dollars.

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